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齐一生物：新技术可扩大基因得到纠正的肝细胞池
点击次数：222 发布时间：2016/6/12
研究人员说，一种在体内选择改良基因细胞的新技术或能帮助提高基因疗法的功效。
Nygaard和同事开发了一种新技术，它能帮助克服基因疗法中的障碍，即制备一个基因被纠正的大型细胞池，人们可用它有效地修复损伤和纠正疾病。他们给小鼠体内的肝细胞输送了一种治疗基因，连同输送还有一种短发夹RNA（shRNA）。该shRNA能敲低某关键酶的水平，令这些细胞对被称作CEHPOBA的有毒药物更具抵抗力。当用该药对一组肝细胞进行处理时，研究人员确定只有基因得到纠正的细胞能继续存活下来并重新在肝脏中生长，从而能产出高于正常水平的治疗性转基因，在本例中指的是一种能在小鼠中预防肝病的基因。Nygaard和同事说，这一通用的选择方法可用来支持以细胞为基础的治疗，如用于新生儿代谢性肝病和遗传性疾病（B型血友病等）的治疗。然而，该技术还能在许多组织中用来扩大基因得到纠正的细胞群，这些细胞会在损伤后增生，如在骨髓、皮肤或肠道中的那些细胞。
