标题默克开发替代性 CRISPR 基因组编辑方法

默克开发了一种替代性 CRISPR 基因组编辑方法，为研究带来新的可能性，能够由此以全新方法在疾病特异性应用中迅速部署新近发现的细菌 CRISPR 系统

这项新技术名为“proxy-CRISPR”，能够覆盖先前无法到达的基因组区域。若是不开展大量重组工程工作，大多数在细菌中发现的天然 CRISPR 系统便无法在人类细胞中发挥作用。不过，proxy-CRISPR 却能以快速简单的方法来提升它们的可用性，而且无需费力地对天然的 CRISPR 蛋白进行重组。

默克已经为 proxy-CRISPR 技术提交了多项专利申请。而这些指向 proxy-CRISPR 技术的专利申请也只是默克自 2012 年以来提出的众多 CRISPR 专利申请的一部分。

默克执行委员会成员、生命科学业务部首席执行官乌迪特 - 巴特拉（Udit Batra）表示：“在更灵活、更易于使用的基因组编辑技术面世后，研究、生物工艺和全新治疗方式如今更具发展潜力。作为基因组编辑方面的领导者，默克开发新技术也只是我们致力于解决基因组编辑领域挑战的一个例子，我们也将继续优先开展 CRISPR 研究。”

默克关于 proxy-CRISPR 的研究文章《Targeted Activation of Diverse CRISPR-Cas Systems for

Mammalian Genome Editing via Proximal CRISPR

Targeting》（借助近端 CRISPR 靶标，有目的性地激活多元化 CRISPR-Cas 系统，从而进行哺乳动物基因组编辑）在 2017 年 4 月 7 日版的《Nature

Communications》（自然通讯）上发表。这篇文章主要是解释如何通过为 DNA 切割来开放基因组，使得 CRISPR 变得更加高效、灵活和具有特征性，从而让研究人员获得更多的编辑选择。

CRISPR 基因组编辑技术正在推进开发面向当前所面临的一些最严重疾病的治疗选择，包括如今治疗选择有限或尚未出现的慢性病和癌症。CRISPR 的应用范围非常广泛，从识别和癌症有关的基因一直到进行有关导致失明的回复突变。CRISPR 使用一种名为“Cas9”的酶来切割 DNA，为基因组编辑提供支持，但是这样做的目标锁定能力有限。这种有限性促使默克关注开发 proxy-CRISPR。

默克在基因组编辑领域拥有 14 年的历史，是第一家在全球范围内为基因组编辑提供定制生物分子（TargeTron™生物分子和锌指核酸酶）的公司，推动全球研究领域采用这些技术。默克还是第一家制造覆盖整个人类基因组的成簇 CRISPR 序列库的公司，让研究人员能够探究更多关于疾病产生的根本原因的问题，由此加快治愈疾病的进程。默克也支持开发基于基因和细胞的疗法，并生产病毒载体。2016 年，该公司推出了一项基因组编辑计划，旨在通过专门的团队和更加强大的资源来推进基因组编辑领域的研究，这进一步加强了默克对基因组编辑领域的承诺。

proxy-CRISPR 这项新技术是默克现有 CRISPR 应用的后续发展成果。该公司将在 2017 年晚些时候推出面向研究领域的下一套基因组编辑工具，而这套工具将会包含 Cas 蛋白和类似 Cas 蛋白的全新与改良版本。

默克的 CRISPR 表观遗传活化剂 （p300-Cas9） 能够帮助推进科学家探索表观遗传修饰及相关疾病的方式，该成果入选了《The

Scientist》（科学家）的 2015 年十大创新产品榜单。

默克开发了一种新的基因编辑工具，能够让 CRISPR 变得更加高效、灵活和具有特征性，由此为研究人员带来更多的实验选择，并以更快的速度获得实验结果，从而加速药物开发和新疗法的诞生